Представьте себе: вы разработали лекарство от рака, провели кучу тестов, получили ускоренное одобрение FDA (это такое важное американское ведомство, которое решает его судьбу), а потом — бац! — и подтверждающие испытания провалились. Казалось бы, всё, конец истории? А вот и нет! И сейчас мы расскажем, почему иногда стоит дать препарату второй шанс.
Ричард Паздур и Гаутам Мехта из FDA недавно рассказали весьма интересную вещь: оказывается, провал подтверждающих испытаний вовсе не означает, что лекарство не удалось. Иногда всё дело в том, что они были спланированы, скажем так, не совсем удачно. Как будто вы пытаетесь забить гвоздь микроскопом — вроде и инструмент хороший, но не для этой задачи. И знаете, в мире медицины такое случается чаще, чем можно подумать!
Что же считается провалом? Тут всё довольно просто:
- Либо лекарство не показало статистически значимого результата
- Либо, что совсем печально, пациенты в экспериментальной группе жили меньше
- Либо побочные эффекты оказались настолько неприятными, что перевесили пользу
Интересный факт: только 15% ускоренно одобренных онкологических препаратов были отозваны с рынка. Совсем не так много, как можно было бы подумать! И это при том, что сегодня 60% всех ускоренных одобрений приходится именно на них. Впечатляющая статистика, не правда ли? FDA, как оказалось, подходит к вопросу весьма философски. Если лекарство показывает, что может уменьшать опухоль, его могут оставить на рынке даже после провала испытаний. Особенно если других вариантов лечения просто нет. В конце концов, должны же люди как-то лечиться, правда? И тут возникает интересный момент: иногда препарат может помогать определённой группе пациентов, даже если в общей массе испытаний он не показал ожидаемых результатов.
Один онколог из Юты, Манни Мохюддин (попробуйте произнести это имя с первого раза!), говорит, что такой подход вполне разумный. Препарат может быть активным против раковых клеток, но провалить испытания по разным причинам. Хотя, конечно, с по-настоящему прорывными лекарствами такого обычно не случается — они проходят их на ура! Особенно это касается современных иммунотерапевтических препаратов при лечении меланомы и рака лёгких — эти ребята действительно творят чудеса.
На данный момент на американском рынке находится 64 онкологических препарата с ускоренным одобрением. И знаете что? Благодаря такому подходу пациенты получают доступ к лекарствам примерно на 3 года раньше. Представляете, сколько жизней это может спасти? Хотя, конечно, есть и обратная сторона медали: некоторые годами остаются на рынке без подтверждения их реальной эффективности. Но, как говорится, лучше иметь шанс на спасение, чем не иметь никакого вообще. Авторы статьи приводят несколько занятных примеров. Вот, например, препарат с совершенно невыговариваемым названием «гефитиниб». Его сначала одобрили, потом отозвали, а потом снова одобрили, когда поняли, что давали его не тем пациентам. Как говорится, третий раз — счастливый! А был ещё случай с лекарством гемтузумаб озогамицин (и кто только придумывает эти названия?). Там проблема была в дозировке — оказалось, что меньше иногда значит лучше. Снизили дозу, изменили схему приёма — и вуаля, он получил полное одобрение!
Чтобы как-то контролировать ситуацию, Конгресс США недавно дал FDA дополнительные полномочия. Теперь компании обязаны начинать подтверждающие испытания ещё до получения ускоренного одобрения. Плюс процесс отзыва неэффективных препаратов стал быстрее. Хотя, как отмечают Паздур и Мехта, некоторые всё равно останутся на рынке даже после провала испытаний — просто чтобы дать компаниям шанс провести новые, более правильно спланированные исследования.