Имеются противопоказания. Проконсультируйтесь с нашими специалистами.
Время работы:
Стационар: 24/7
Консультации: с 8:00 до 18:00
Запись на консультацию:
Мы в соц. сетях:
RU
RU
Открыть меню
Мы в соц. сетях:
Время работы:
Стационар: 24/7
Консультации: с 8:00 до 18:00
Записаться на приём
Поиск среди 2184 наших статей. Найдется все!
Записаться на приём
RU
RU

Прорыв в лечении серповидноклеточной анемии: новая генная терапия дает надежду пациентам

3
3-5 минут
Лечение серповидноклеточной анемии

Революционная терапия редактирования генов открывает новые возможности в борьбе с серповидноклеточной анемией, предлагая потенциальное излечение от этого изнурительного генетического заболевания.

Серповидноклеточная анемия — это наследственное заболевание крови, которое затрагивает миллионы людей по всему миру, особенно в определенных этнических группах. В Соединенных Штатах около 1-3 миллионов человек являются носителями этого заболевания, а приблизительно 100 000 человек страдают от его симптомов. Серповидноклеточная анемия особенно распространена среди афроамериканцев, где примерно 1 из каждых 365 новорожденных наследует это состояние.

При серповидноклеточной анемии эритроциты теряют свою нормальную круглую форму и приобретают характерную серповидную форму. Эти деформированные клетки затрудняют кровоток, блокируя сосуды и легко разрушаясь. В результате пациенты страдают от сильных болей, проблем с печенью и сердцем, а также от сокращения продолжительности жизни, которая в среднем составляет всего 40-45 лет.

До недавнего времени возможности лечения серповидноклеточной анемии были ограничены. Лекарства могли помочь в управлении симптомами, но единственным потенциальным излечением была трансплантация крови или костного мозга. Однако эти процедуры сопряжены с высоким риском и требуют наличия подходящего донора, чаще всего брата или сестры пациента.

Но теперь появилась новая надежда в виде инновационной терапии редактирования генов. Многоцентровое исследование RUBY, представленное на Европейском гибридном конгрессе Гематологической ассоциации 2024 года в Мадриде, Испания, предлагает многообещающие результаты в лечении серповидноклеточной анемии с помощью ренизгамглогена аутогедтемцела (reni-cel, ранее известного как EDIT-301).

Эта экспериментальная клеточная терапия для однократного редактирования генов модифицирует собственные кроветворные стволовые клетки пациента, чтобы исправить мутацию, ответственную за серповидноклеточную анемию. В исследовании приняли участие 18 пациентов из Европы, включая двоих детей, проходивших лечение в детской клинике Кливленда.


Процедура начинается со сбора стволовых клеток пациента, которые затем подвергаются редактированию генов. После этого пациенты проходят курс химиотерапии, чтобы очистить оставшийся костный мозг и освободить место для модифицированных клеток. Затем отредактированные стволовые клетки вводятся обратно в организм пациента, где они начинают производить здоровые эритроциты.

Еще 66 статей об исследованиях смотрите тут 👈

Результаты исследования весьма обнадеживающие. Лечение хорошо переносилось пациентами, без сообщений о серьезных побочных эффектах. У всех участников успешно восстановились лейкоциты и тромбоциты после процедуры. Что еще более важно, у пациентов, наблюдавшихся в течение пяти месяцев или более, полностью исчезли болезненные явления и разрешилась анемия.

Одним из наиболее значимых аспектов этого исследования является первое применение технологии редактирования генов CRISPR/Cas12a для модификации дефектного гена, вызывающего серповидноклеточную анемию, в клиническом исследовании на людях. Этот высокоточный инструмент позволяет вносить целенаправленные изменения в геном стволовых клеток крови, обеспечивая надежное и здоровое производство эритроцитов.

Успех исследования RUBY открывает новую эру в лечении серповидноклеточной анемии и дает надежду миллионам людей, страдающих от этого изнурительного заболевания. Возможность исправить генетический дефект в корне проблемы с помощью однократной процедуры представляет собой огромный шаг вперед по сравнению с текущими методами лечения, которые в основном сосредоточены на управлении симптомами.


Конечно, потребуются дальнейшие исследования, чтобы полностью оценить долгосрочную эффективность и безопасность этой инновационной терапии. Но первоначальные результаты чрезвычайно многообещающие и дают основания для оптимизма. Если дальнейшие испытания подтвердят эти выводы, терапия редактирования генов может стать новым стандартом лечения серповидноклеточной анемии, предлагая пациентам шанс на полноценную и здоровую жизнь.

В более широком смысле, успех этого исследования подчеркивает огромный потенциал технологий редактирования генов в лечении широкого спектра генетических заболеваний. По мере того, как наше понимание человеческого генома продолжает расти, а инструменты для его модификации становятся все более точными, мы можем ожидать увидеть все больше прорывов в этой области.

Для миллионов людей, страдающих серповидноклеточной анемией, эта новаторская терапия представляет собой луч надежды. Она обещает не только облегчить их страдания, но и потенциально излечить от этого пожизненного заболевания. И по мере того, как исследования будут продвигаться вперед, мы можем с нетерпением ожидать светлого будущего, в котором генетические заболевания, такие как серповидноклеточная анемия, останутся в прошлом.

Использование материалов сайта означает согласие с нашим дисклеймером. Информация предоставлена исключительно в ознакомительных целях и не является рекламой. Имеются противопоказания, обратитесь к врачу.
Подробнее…

Еще 66 статей об исследованиях смотрите тут

📰 Лоламицин: новые антибиотики для борьбы с устойчивыми инфекциями
📰 Натуральные полифенолы помогают поддерживать уровень тестостерона
📰 Засыпание и понимание перехода от бодрствования ко сну
📰 Чеснок против диабета и холестерина: доказано мета-анализом
📰 Дурвалумаба при иммунотерапии рака легких
📰 Влияние музыки на развитие ребёнка до 2х лет
📰 Восстановление здоровья после COVID-19
📰 Омега-3 в лечении остеоартрита
Показать больше статей
3
18.06.2024
Исследования;

Рекомендуем почитать:

ЗАПИСАТЬСЯ НА ПРИЕМ

Оставьте свои данные и наш оператор перезвонит вам в течение 15 минут в рабочее время или на следующий рабочий день

Идет отправка...
Заявка успешно отправлена! Мы скоро свяжемся с Вами
Извините, Вы уже заказали запись на приём. Дождитесь звонка от наших специалистов.
Произошла ошибка Отправить запрос не удалось