Генно-инженерные препараты: что это такое и зачем они нужны?

Содержание

1

Генно-инженерные препараты (ГИП) – это лекарственные средства, полученные с помощью биотехнологии, то есть изменения генетического материала живых организмов. Они имеют множество преимуществ перед традиционными лекарствами, так как они способны более точно и эффективно воздействовать на конкретные молекулы, ответственные за развитие заболеваний. ГИП широко используются в различных областях медицины, таких как онкология, иммунология, ревматология, эндокринология и другие.

Как создаются генно-инженерные препараты?

Для создания ГИП необходимо сначала выделить ген, кодирующий интересующий нас белок, например, антитело или гормон. Затем этот ген вставляют в клетку-продуцент, которая может быть бактерией, дрожжами, животной или растительной клеткой. Клетка-продуцент начинает синтезировать желаемый белок, который затем очищают и подготавливают к применению. Таким образом, получаются высокочистые и высокоактивные препараты, которые могут быть введены в организм человека.

Какие их виды существуют?

Существует несколько классов ГИП, в зависимости от их структуры и механизма действия. Самые распространенные из них – это:

• Моноклональные антитела – это белки, специфически связывающиеся с определенными антигенами, то есть веществами, вызывающими иммунный ответ. Они могут блокировать активность антигенов, усиливать иммунный ответ, доставлять лекарства или радиоактивные изотопы в опухоль и т.д. Примеры моноклональных антител: адалимумаб, этанерцепт, трастузумаб, ритуксимаб и другие.
• Рекомбинантные белки – это белки, полученные путем введения гена человека в геном другого организма. Они могут заменять недостающие или дефектные белки в организме человека, регулировать обмен веществ, стимулировать рост и регенерацию тканей и т.д. Примеры рекомбинантных белков: инсулин, эритропоэтин, интерфероны, факторы свертывания крови и другие.




• Генная терапия – это введение искусственных или модифицированных генов в клетки человека с целью исправления генетических дефектов, усиления иммунитета, борьбы с инфекциями или опухолями. Она может быть проведена с помощью вирусных или не вирусных векторов, то есть переносчиков генетического материала. Примеры генной терапии: лечение наследственных иммунодефицитов, гемофилии, слепоты и других заболеваний.

Преимущества и риски

ГИП имеют ряд преимуществ перед обычными лекарствами, такие как:

• Высокая специфичность – ГИП могут целенаправленно воздействовать на причину заболевания, не затрагивая другие системы и органы. Это позволяет уменьшить побочные эффекты и повысить эффективность лечения.
• Высокая активность – ГИП могут иметь более сильное и длительное действие, чем обычные лекарства, так как они не разрушаются в желудочно-кишечном тракте и не подвергаются метаболизму в печени. Это позволяет снизить дозировку и частоту введения препаратов.
• Высокая безопасность – ГИП могут быть более совместимы с организмом человека, так как они созданы на основе человеческих или похожих на них белков. Это позволяет снизить риск аллергических реакций и иммунного отторжения.

Однако, ГИП также имеют ряд рисков и ограничений, такие как:

• Высокая стоимость – ГИП требуют сложных и дорогостоящих технологий для их создания, контроля и хранения. Это делает их недоступными для многих пациентов и стран.
• Недостаточная изученность – ГИП являются относительно новыми препаратами, поэтому их долгосрочные эффекты и взаимодействие с другими лекарствами могут быть не полностью известны. Это требует постоянного мониторинга и наблюдения за пациентами, получающими ГИП.
• Возможные осложнения – ГИП могут вызывать нежелательные реакции, такие как инфекции, воспаления, анемия, тромбоцитопения, антифосфолипидный синдром, аутоиммунные заболевания и другие. Это требует индивидуального подбора препаратов и доз, а также профилактики и лечения осложнений.

Новые препараты генной инженерии

Карт-терапия – это вид генной терапии, при котором извлекаются иммунные клетки пациента (Т-лимфоциты), модифицируются генетически так, чтобы они вырабатывали специальные рецепторы, способные распознавать и уничтожать опухолевые клетки, и возвращаются обратно в организм пациента. Примеры карт-терапии: тисагенлеклеуцел, аксикабтаген цилолеуцел, брентуксимаб ведотин и другие.

РНК-препараты – это препараты, содержащие молекулы РНК, которые могут влиять на экспрессию генов в клетках. РНК-препараты могут быть разных типов, таких как малые вмешивающиеся РНК (siRNA), микро-РНК (miRNA), мессенджер-РНК (mRNA) и другие. РНК-препараты могут подавлять или активировать синтез белков, необходимых для развития или лечения заболеваний. Примеры РНК-препаратов: патисиран, инклисиран, вакцины против COVID-19 на основе mRNA и другие.

Криспр-препараты – это препараты, использующие систему кластеризованных коротких повторов и ассоциированных белков (CRISPR-Cas), которая позволяет точно и быстро редактировать геном в любом месте. Криспр-препараты могут исправлять мутации, вставлять или удалять гены, регулировать экспрессию генов и т.д. Примеры криспр-препаратов: лечение наследственных анемий, цистического фиброза, генетических заболеваний печени и других заболеваний.

Фоллистим: Гормон, стимулирующий рост и созревание яйцеклеток в яичниках и используемый для лечения бесплодия у женщин. Фоллистим производится по технологии рекомбинантной ДНК с использованием клеток яичников китайского хомячка.

Zolgensma: Генная терапия, которая лечит спинальную мышечную атрофию, редкое и смертельное генетическое заболевание, поражающее нервные клетки и функции мышц. Zolgensma доставляет функциональную копию гена SMN1 в клетки, восстанавливая их способность вырабатывать жизненно важный протеин.

Препараты ГИП в ревматологии

Генно-инженерные препараты в ревматологии – это лекарственные средства, которые воздействуют на иммунную систему, участвующую в развитии воспалительных и аутоиммунных заболеваний суставов, костей, мышц и других тканей. Применяются чаще всего для лечения ревматоидного артрита. Они могут быть разных типов, в зависимости от их цели и механизма действия. Среди них можно выделить следующие группы:

• Ингибиторы фактора некроза опухоли (иФНО) – это препараты, которые блокируют действие цитокина ФНО, который играет ключевую роль в запуске и поддержании воспаления. ИФНО могут быть человеческими, гуманизированными или химерными антителами к рецепторам или солубльным формам ФНО. Примеры иФНО: инфликсимаб, адалимумаб, этанерцепт, голимумаб, цертолизумаб пегол и другие. ИФНО применяются для лечения ревматоидного артрита, псориатического артрита, анкилозирующего спондилита, ювенильного идиопатического артрита и других заболеваний.
• Ингибиторы интерлейкина 6 (иИЛ6) – это препараты, которые блокируют действие цитокина ИЛ6, который стимулирует продукцию воспалительных медиаторов, активацию Т- и В-лимфоцитов, синтез антител и факторов роста. ИИЛ6 могут быть антителами к рецепторам или солубльным формам ИЛ6. Примеры иИЛ6: тоцилизумаб, сарилимумаб, клазакинумаб и другие. ИИЛ6 применяются для лечения ревматоидного артрита, системной красной волчанки, васкулитов и других заболеваний.
• Ингибиторы интерлейкина 1 (иИЛ1) – это препараты, которые блокируют действие цитокина ИЛ1, который участвует в регуляции иммунного ответа, температуры тела, аппетита, сна и других функций. ИИЛ1 могут быть антителами к рецепторам или солубльным формам ИЛ1. Примеры иИЛ1: анакинра, канакинумаб, рилонакепт и другие. ИИЛ1 применяются для лечения семейной средиземноморской лихорадки, криопирин-ассоциированных периодических синдромов, ювенильного идиопатического артрита и других заболеваний.




• Ингибиторы интерлейкина 17 (иИЛ17) – это препараты, которые блокируют действие цитокина ИЛ17, который способствует развитию хронического воспаления, ангиогенеза, фиброза и остеокластогенеза. ИИЛ17 могут быть антителами к рецепторам или солубльным формам ИЛ17. Примеры иИЛ17: секукинумаб, иксекизумаб, бродалумаб и другие. ИИЛ17 применяются для лечения псориатического артрита, анкилозирующего спондилита, псориаза и других заболеваний.
• Ингибиторы интерлейкина 23 (иИЛ23) – это препараты, которые блокируют действие цитокина ИЛ23, который регулирует дифференциацию и функцию Т-хелперов 17, которые вырабатывают ИЛ17. ИИЛ23 могут быть антителами к солубльным формам ИЛ23. Примеры иИЛ23: гуселкумаб, тилдракизумаб, ризанкизумаб и другие. ИИЛ23 применяются для лечения псориатического артрита, псориаза и других заболеваний.
• Ингибиторы Янус-киназ (иЯК) – это препараты, которые блокируют действие ферментов Янус-киназ, которые передают сигналы от рецепторов цитокинов в ядро клетки, активируя транскрипционные факторы. ИЯК могут быть малыми молекулами, проникающими в клетку и связывающимися с активными центрами Янус-киназ. Примеры иЯК: тофацитиниб, барицитиниб, упадацитиниб и другие. ИЯК применяются для лечения ревматоидного артрита, псориатического артрита, артрита при болезни Крона и других заболеваний.

Генно-инженерные препараты в ревматологии позволяют достичь высокой эффективности и ремиссии заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми или трудно поддающимися терапии. Однако, они также имеют ряд побочных эффектов и противопоказаний. ГИП – это современное и перспективное направление в ревматологии, которое открывает новые возможности для улучшения качества жизни и здоровья многих пациентов.

Выводы

Генно инженерные препараты – это современные лекарственные средства, которые имеют большой потенциал в лечении различных заболеваний. Они основаны на использовании биотехнологии, то есть изменении генетического материала живых организмов. Они могут быть разных видов, в зависимости от их структуры и механизма действия. ГИП имеют ряд преимуществ, таких как высокая специфичность, активность и безопасность, но также имеют ряд рисков и ограничений, таких как высокая стоимость, недостаточная изученность и возможные осложнения. Они требуют ответственного и компетентного подхода к их применению, контролю и развитию. ГИП – это перспективное направление в медицине, которое может значительно улучшить качество жизни и здоровье многих людей.